Polskie badaczki wynalazły skuteczny lek na białaczkę

Tylko w USA na przewlekłą białaczkę limfocytową (PBL) zapada rocznie ponad 16 tysięcy osób, głównie starszych około 60. roku życia, z których jedna trzecia umiera. Choroba ta coraz częściej dotyka także ludzi w sile wieku, a nawet 20-latków. Magdalena Jander ze spółki GeneaMed wraz ze specjalistką w zakresie diagnostyki chorób białaczkowych dr Idą Franiak-Pietrygą pracują nad innowacyjnym lekiem na białaczkę.

Jego głównym składnikiem mają być dendrymery: nanocząsteczki, które dotąd próbowano wykorzystać m.in. do przenoszenia w ludzkim organizmie niektórych leków. Kilka lat temu dr Franiak-Pietryga odkryła, że dendrymery – po wprowadzeniu pewnych zmian w ich strukturze chemicznej – są w stanie wywołać śmierć komórek białaczkowych.

Jak odbywa się proces niszczenia komórek nowotworowych? Zmodyfikowane dendrymery mają zdolność wnikania do komórki rakowej dzięki znajdującej się na ich powierzchni modyfikacji cukrowej. Ponieważ komórki nowotworowe mają zwiększone zapotrzebowanie na energię, absorbują owe „ocukrzone” cząsteczki. Dendrymery działają wewnątrz komórek białaczkowych, pobudzając ich mitochondrium, które inicjuje różnego rodzaju procesy i szlaki genetyczne.

Każda z komórek organizmu żyje przez określony czas, zaprogramowany w jej genach. Gdy komórka przekształca się w komórkę nowotworową, ten czas jest zaburzony, ponieważ zaburzona jest ekspresja genów w komórce. Wtedy komórka może czuć się nieśmiertelna. Właśnie tak dzieje się w przypadku przewlekłej białaczki limfocytowej. Komórka białaczkowa ma wyłączony mechanizm śmierci programowanej. Nam zależy, aby ten mechanizm odnowić, a komórka wiedziała, że np. po 60 dniach musi umrzeć. Jeżeli odpowiednio zadziałamy na mitochondrium, daje ono sygnał do szlaków genetycznych i możemy włączyć gen, który odpowiada za śmierć komórki – wyjaśnia dr Franiak-Pietryga.

Jak się okazuje, zmodyfikowane nanocząsteczki leczą również inne rodzaje białaczek, także lekooporne odmiany tego nowotworu. Dendrymery są więc nadzieją dla pacjentów ze specyficznymi aberracjami chromosomowymi oraz mutacjami genetycznymi, dla których zwykle nie ma szans – mówi dr Ida Franiak-Pietryga. W badaniach in vitro nanocząsteczki wykazują w leczeniu białaczki wysoką skuteczność: doprowadzają do śmierci ponad 90% komórek nowotworowych. Wstępne badania pokazują również, że proponowane przez nas dendrymery mogą być o wiele łagodniejsze dla pacjenta, a skutki uboczne nie tak dotkliwe jak w przypadku dostępnych leków – dodaje dr Franiak-Pietryga.

Dendrymery mogą być wprowadzane do organizmu pacjenta dożylnie, co skraca proces tworzenia leku, nie trzeba bowiem opracowywać form podania preparatu. Do wprowadzenia nowego leku na rynek upłynie jeszcze co najmniej kilka lat. Skuteczność badań laboratoryjnych trzeba teraz przebadać na żywych organizmach. Badaczki są na etapie pozyskiwania funduszy na badania przedkliniczne. Zespół pracujący nad nowym lekiem uzyskał wsparcie renomowanych międzynarodowych jednostek naukowych, m.in. University of California, University of Texas oraz Leibniz Institute of Polymer Research Dresden.

Źródło: naukawpolsce.pap.pl